热销免疫缺陷小鼠
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本文介绍 CAR-T 疗法从体外（ex vivo）向体内（in vivo）的技术变革，指出体外 CAR-T 存在耗时、成本高、实体瘤疗效有限等问题，体内 CAR-T 可直接在体内重编程 T 细胞，优势显著；医药巨头重金布局该赛道，人源化小鼠模型是其临床前转化关键工具。
MC4R 是中枢调控能量代谢的关键受体，为单基因肥胖最常见致病基因，功能缺失会引发肥胖与代谢异常。靶向药物 Setmelanotide 已获批，Mc4r‑KO 小鼠可高度模拟人类肥胖、糖脂代谢紊乱及肝损伤，是代谢疾病研究与药物筛选的重要模型。
每年的5月10日是“世界狼疮日”，主题是——Make Lupus Visible · 让狼疮显现。这一天，是为了让全球更多人关注这种被称为“千面疾病”的复杂病症——系统性红斑狼疮。
传统基因敲除难以实现神经细胞时空特异性编辑，Cre-loxP 系统可精准靶向特定细胞并实现时间可控调控。本文分类介绍神经元、胶质细胞的功能与研究价值，梳理适配神经研究的 Cre 工具鼠资源，指出应用注意事项，为神经疾病与发育研究的模型选型提供参考。
2026 年 IL-23 靶点自免疗法迎来突破：全球首款口服 IL-23 受体肽药 Icotrokinra 获批，长效抗体 ORKA-001 临床积极。IL-23 驱动 Th17 炎症通路，关联多种自免病。现有上市药分靶向 p19 与 p40 两类，南模生物提供相关小鼠模型支撑研发。
GLP-1 减重药易致肌肉流失，MSTN 靶点此前在肌萎缩症研发受挫，现与 GLP-1 联用可有效保肌、不影响减脂，研发逻辑转向 “预防流失”，siRNA 等新技术也在布局。
每年4月17日是世界血友病日，这个日子属于一群特殊的“玻璃人”——他们体内缺少关键凝血因子，一次轻微磕碰、一处自发关节出血，都可能带来剧痛和不可逆损伤。
hRHO 突变是视网膜色素变性主因，hRHO-P23H 等小鼠模型精准模拟人类病变，是该疾病机制研究与新药研发的金标准临床前模型。
常染色体显性多囊肾病（ADPKD）是最常见的遗传性肾脏疾病，全球受累人群约1200万，年发病率约为每10万人2.5例[1]。该病以肾脏中囊肿进行性形成与增大为特征，最终导致肾脏体积显著增加及肾功能逐步丧失，进展为终末期肾病。
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